孩子频繁呛奶、腿脚无力，新手爸妈要注意这些异常！(2)
改变SMA患儿生活
在过去的很长一段时期内，SMA治疗手段和用药选择都非常有限，疾病管理仅限于进行症状控制、呼吸支持、营养支持等辅助治疗。
“近年来，得益于国家政策的支持和创新药物可及性的提升，罕见病也进入了新时代，有了革命性的进步。”王艺教授谈到，“此前，SMA患者和家庭面临无药可医的困境，但随着SMA诊疗事业的发展，像利司扑兰这样的口服创新药物得以加速进入中国，SMA患者现在有了多样化的治疗方案选择。”
“利司扑兰是全球首个用于SMA疾病修复治疗的口服小分子药物。它可穿透血脑屏障，分布于中枢和外周组织，全身性增加SMN蛋白水平。相比单独作用于中枢神经系统而无法作用于外周组织的疗法，可帮助患者实现更多获益。”王艺教授进一步表示。
与此同时，利司扑兰的草莓味口服用药设计也有着独特的优势。口服给药意味着患者可以居家治疗，大大提高了其接受治疗的便捷性；其次，居家治疗可有效节省患者就诊过程中产生的交通、食宿、误工误学等间接成本。尤其在疫情条件下，该优势更为明显，弥补了现有医保目录内药物的局限性。
需要终生用药，
打造SMA全方位支持体系
随着创新治疗药物加速研发、方案迭代，我国SMA的诊疗水平已经有了显著提升，然而罕见病医疗保障工作依然任重而道远。因此，如何以患者为中心，在有药可用的基础上，让更多人“用得上”、“用得起”好药新药也是各方都在探索和努力的方向。
为减轻患者家庭的经济负担，罗氏制药于今年6月主动下调价格，积极配合国家医保目录谈判，在不增加当前医保支出的前提下，希望给SMA患者带来更多、更好的临床选择，实现更大获益。
由于阶梯剂量给药的使用方式，利司扑兰口服溶液用散对于低龄、小体重患者用量很少，年治疗费用较最大剂量至多可节约2/3，且当患者≥2岁且体重≥20kg后给药剂量恒定，将不再继续随年龄体重增加而增加。简言之，患者用药年龄越小，其治疗负担越低，越早治疗预后效果越好。
其次，SMA患者需要终生用药、长期照护，可以想像，SMA患儿背后的“超级英雄”们承担着巨大的压力。在很多SMA家庭里，父母依然承担了最大的照护责任，从临床知识、日常护理再到心理疏导都上通下晓，但这让他们身心负累，他们也亟需各界的支撑与守护。
为此，在第五届中国国际进口博览会上，罗氏制药携手合作伙伴启动了“撑启未来——SMA超级妈妈全维支撑计划”，希望凝聚各界力量，打造集“筛、诊、治、保”一体化、全方位的SMA支持体系，助力更多SMA患者及其家庭回归正常生活。对此，罗氏制药中国客户交互业务模式特药领域负责人陈少峰表示，“我们借助进博会这样开放、共享的平台，与生态圈的伙伴加强交流，启动‘撑启未来——SMA超级妈妈全维支撑计划’这样的项目，为进一步减轻SMA患者及其家庭的负担而探索更多可能性。”
罗氏制药中国客户交互业务模式特药领域负责人 陈少峰
“希望有更多人可以关注到SMA这个疾病，关注到所有SMA群体，因为有你们的支持，才能撑启更多家庭的未来。”汤圆妈妈说。
“撑启未来——SMA超级妈妈全维支撑计划”项目启动